个人资料
正文

阿杜海姆值几钱

(2021-07-17 04:33:16) 下一个

阿杜海姆值几钱

我已经写了几文(老痴新药多争议活人权当死马医参议员拿伍是问)谈到百健的那个名叫阿杜海姆(Aduhelm)的用来治疗阿兹海默症(老年痴呆症)单抗,该药在临床试验中虽然可溶解阿兹海默症患者脑内常见的淀粉状斑块,但对记忆或认知功能等有意义的主要指标有无效果却不清楚,在用轻症病人做志愿者的两个试验中,一个有效,一个无效。

不仅疗效不能确定,该药在高达40%人的脑组织还可以引起水肿,用句不好听的话说,它可以让病人的脑子进水,所以这个药不仅有可能无益,在相当一部分病人中还有害,完全不合乎FDA自己批准药物的利大于弊的原则。

按理说这种药是不能被批的,FDA的专家组也是如此建议的,专家组的12个专家有11个反对,另外1个也不支持,可FDA却不仅批了这个药,还随意扩大适用范围,让该药既可以适用于轻症,也可用于并没有测试的其它型,尽管FDA在舆论压力下不得不将适用范围给改成只适用于轻症病人,但在这些人中也很可能是有害无益。

FDA这样做无疑是把自己的招牌借给百健去买狗皮膏药,可能连狗皮膏药都不如,因为膏药即使无效也不会有害,至少不会让脑子进水。这样的药一分钱不要我都不会用,可百健却把它定价在一年5万6,据说这个只还不包括去医院打针和必须做的脑部成像的钱,想想,百健真是够狠的了。

不是我一个人这么认为,美国的一个负责评估药价是否合理的民间机构临床和经济评估研究所(ICER)对该药进行了评估,其中15个专家没有一个人认为有足够的证据证明这个药有效,ICER估计该药一年最多只值3千到8千4百美元,即百健标价的5-15%(ICER Aduhelm Report),虽然这个机构的定价没有约束力,但不少保险公司在决定是否让病人使用这个药时可能会用它作为参考,这对百健来说不是一个好的消息。

百健对这样的评估当然不满意,据说他们的主医官当场和那些专家们怼起来了,说专家们的评价有根本的错误,没有考虑疾病的严重程度。在此前该公司的发言人就曾对媒体说,他们不认为 ICER 的报告“反映了该药的价值或阿尔茨海默病对社会造成的巨大负担的适当因素。ICER没有意识到照顾亲人的家庭承受了多大的压力。”

百健虽然这么说,可自己心里也可能知道他们这个药真是不值那么多钱,不然也不会放话说有话好说,他们会和保险公司及其它支付者讨论如何让他们能够支付,而其它的支付者就是保了大多数老痴病人的Medicare,不管怎么谈,都不会便宜,据估计,一旦放开,Medicare就会给全费,那样的话,每年可能要在其B部分(FDA批准医生注射的药)为这个药支付29B,今后还会逐年上升,而现在所有在B部分的药的总费用是37B,一下增长那么多,Medicare可能很快就会受不了的。

主管Medicare的医保和医补服务中心(CMS)正在进行评估,需时大约9个月,不少人估计CMS会将其纳入Medicare,到时除非舅舅不停地往里面放钱这个医保计划可能会很快因为该药而破产。

除了Medicare外,私人保险公司也保了一部分这类病人,不过这些公司目前不是已经说了不会保就是对该药的效果持怀疑态度,就是说私人保险公司可能不会将这个药纳入其保险计划。

除了这些保险公司不愿意保外,有几大医院系统譬如克利夫兰医院系统和纽约西奈山卫生系统已经决定不给他们的病人用这个药,除了这些单位外,全国的一项调查发现有高达60%的神经科医生不想给病人开这个药,尽管如此,由于有早期阿兹海默症的病人在美国以百万计,也将有不少人或其保险会为百皮膏药付钱,不仅无效,还会让病人的脑子进水的,想想就可怕。

就算是这样,FDA的临时头头还一边要调查该药的批准过程,一边为他们批准这个药辩护,说批准该药是有不少证据支持的,这样的人真是该走人了,不然FDA就会变成一个为百健这样专卖狗皮膏药的公司开绿灯的黑心机构。

从审批到现在的短短几周,这个药已经创造了好几个记录:

第一次被专家委员会几乎全票否决却被批准的药

第一个三个委员辞职抗议的药

第一个批复过程被两个国会调查的药

第一个让FDA自己的头头不得不请卫生部检察长调查批准是否和厂家来往过密有关的药

第一个让拥有关键一票的参议员去信白宫让舅舅别提名FDA代理头头转正的药

第一个批了几天就在各种压力下不得不改适用范围的药

第一个多个医院抵制的药物

在这里预测一下,这个药将是被FDA收回批复的第一个老年痴呆药,遗憾的是这可能要等九年,到时无数病人将不仅不会受益,还会因其让脑部进水,而赚饱了的百健将不会负任何责任,造成这一切的不是别人是本应以保护病人利益为己任的FDA。

[ 打印 ]
阅读 ()评论 (13)
评论
markyang 回复 悄悄话 很多医生不一定敢让病人用这个药,毕竟最后病人会找医生的麻烦
Fanreninus 回复 悄悄话 回复 'cowwoman' 的评论 : 嗯,文中提到过。
cowwoman 回复 悄悄话 好像最近看到新闻说美国几个有名的医院把这个药禁止了。
Fanreninus 回复 悄悄话 回复 'zillos' 的评论 : 不容易,神经退化性疾病基本是不可逆转的,用药的目的是减缓病情恶化,但这类药似乎不行,也许要更长的时间才能看出效果,用现有的资料是不能证明有效的。
Fanreninus 回复 悄悄话 回复 '杳果果' 的评论 : FDA失职了。
zillos 回复 悄悄话 "Shortly following the FDA's nod, Biogen set Aduhelm's list price at $4,312 per infusion for a patient of average weight, or $56,000 per year—several times higher than experts had previously estimated. " 每次4千多,一年五万六,价格不菲。
从 Aducanumab 到 Lecanemab,找到有效的抗体挺难啊。
杳果果 回复 悄悄话 回复 'Fanreninus' 的评论 :

谢谢耐心解释了。如果你文里说得都被业界认可的话,那这药就是假药毒药的性质了。这实验中的有效要是假象蒙混过关的话,那这药是不该批。但是如果在志愿者中的一人有效不是安慰剂似的类试作用,还是值得继续不断跟进临床实践的。但这药已经批了,一定会有患者家属愿意冒危险去试图给患者一个恢复常人思维的机会,有希望比没有希望好吧。
Fanreninus 回复 悄悄话 回复 '杳果果' 的评论 : 问题是不仅没用还有害。你可能没看我这个系列的第一,二篇文章,很多溶解斑块的药都没有效,这个药也不会例外,在一个试验中有效可能是安慰剂那一组的问题,比一般病人恶化更快。而且这类药都可以引起脑水肿。这样的药根本就不该批的。
杳果果 回复 悄悄话 回复 'Fanreninus' 的评论 :

有用是肯定的,有多大用另外需要实践。个别有用,整体有用率多少,暂时不可知。但是这个药品要是比别的治疗这个病的药品可溶解淀粉状斑块的面积大一些或是快一些或是全部溶解,这也是考量这药品是不是适用于临床使用的条件之一。对这方面的相关药品还是一无所知。但是看了博主的介绍,认为这药有临床应用价值,但应该有相关的监管使用权方面的具体使用条款的具体说明。
就像大型手术一样,都有危险的,痴呆是件很不幸的事,活着还不如不活着。要是有新药品有些效果,还是给患者一个可能会恢复常人状态的机会,应用一下又何妨。
Fanreninus 回复 悄悄话 回复 '杳果果' 的评论 : 溶解淀粉状斑块是肯定的,但是如果光溶解不能改善病人的功能也没用。两个试验一个有用,一个没用就不肯定。药物如果有用的话,效果应该是可以重复的。
杳果果 回复 悄悄话 回复 'Fanreninus' 的评论 :

你这文里第一段不是说了这药品的利了么?!

“该药在临床试验中虽然可溶解阿兹海默症患者脑内常见的淀粉状斑块,但对记忆或认知功能等有意义的主要指标有无效果却不清楚,在用轻症病人做志愿者的两个试验中,一个有效,一个无效。”

说是临床可溶解脑内常见的淀粉状斑块,有无效果不清楚。有说,实践过程中,在志愿者里,一个有效,一个无效,说明有效啊。

那就像火柴点火。药品是火,病人是柴,那点着了就是有效。但概率是多少呢,还分不清,但这药的药性有效是肯定的了。对有些人有效,对有些人无效,病人家属是可以选择用还是不用的。。
Fanreninus 回复 悄悄话 回复 '杳果果' 的评论 : 疫苗和这个不可同日而语,疫苗的效果是很明显的,不良反应虽然有但严重的很罕见,整体来讲是利远大于弊。而这个药是利没有被证明,弊却是肯定的。批准和推销一个对病人没有利还有弊的药是不道德的。
杳果果 回复 悄悄话 这药还是有临床应用价值的,这不和一些疫苗的可能造成一系列“后遗症”一个节奏么?

疫苗都打了,好人没病的也打了。

这治疗阿兹海默症的药有一定疗效。死马当活马医治也可以是病人家属的选择之一吧。但是只有通过了认定可以临床使用,家属才可以有选择权力是否使用这种药品。

很多药品里有很多有毒的成份的。有的药品不遵守医嘱使用过量,也会造成死亡。那谁之过呢?

这又回到了理论和是否与实践是否会结合出一个好结果一样。如果病人家属想试试这个药品,这个药还是从理论上是可以被批准上市的。但都要承担自身的抉择风险,没有百分百药到病除的灵丹妙药。丢失全部记忆在丢失部分记忆面前,选择哪种结果呢?
就像有的人喝酒过敏,他还喝,那是个人选择的问题。但是酒精是可以合法购买的。

有利有弊的药品药性好坏参半的事实争端,就看双方的着重点在哪里了。。个人看法而已。
登录后才可评论.