2015年11月16日，Darzalex（Daratumumab）注射液获得美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少三种治疗的多发性骨髓瘤患者。Darzalex是首个获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体注射液。

　　多发性骨髓瘤是一种血液癌症，产生于骨髓中的抗感染血浆细胞（一种白细胞）。这些癌细胞成倍增殖并产生一种异常蛋白质，进而把其他健康的血细胞从骨髓中排挤出去。多发性骨髓瘤可能会削弱免疫系统功能，引发其他骨病或肾病。据美国国立癌症研究所预计，2015年美国将有26850名新增多发性骨髓瘤病例，将有11240人死于多发性骨髓瘤。

　　“通过靶向位于癌细胞表面的蛋白质，科学家成功研发了许多重要的抗肿瘤药物，”FDA药品评估与研究中心的血液与肿瘤药品办公室主任Richard Pazdur医学博士说。“Darzalex的获批为其他疗法耐药的多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。”

　　Darzalex注射液是一种单克隆抗体，通过帮助免疫系统中的某些细胞攻击癌细胞来发挥抑癌作用。

　　两个开放性临床试验证明了Darzalex的安全性与有效性。第一个临床试验有106名患者接受了Darzalex治疗，其中29%的患者达到了肿瘤完全消失或部分缩小，且该疗效平均持续了7.4个月。第二个临床试验有42名患者接受了Darzalex治疗，其中36%的患者达到了肿瘤完全消失或部分缩小。

　　Darzalex的最常见副作用有输液相关反应、疲劳、恶心、背痛、发热和咳嗽。Darzalex可能还会导致抗感染白细胞计数偏低（淋巴细胞减少症、中性粒细胞减少症和白细胞减少症）或红细胞计数偏低（贫血）以及血小板水平偏低（血小板减少症）。

　　对于需要输血的患者，医生应告知输血科患者正在接受Darzalex治疗，因为该药可能会干扰输血科对患者进行的某些检测（如抗体筛检）。孕妇不得使用Darzalex治疗，计划怀孕的女性患者应在接受Darzalex治疗期间及治疗后至少3个月内采取有效避孕措施。

　　FDA授予了Darzalex突破性疗法认定、优先审批资格和孤儿药认定。这是因为申办方通过初步临床证据证实，相比于现有治疗方法，该药物能够实质性地改善患者病情；在申请优先审批资格时，有证据表明该药物有可能显著提高严重疾病治疗的安全性或有效性；而且该药物旨在用于治疗罕见病。

　　FDA经加速审批程序批准了Darzalex。加速审批程序用于批准重大或威胁生命疾病的治疗药物。如果新药物的临床数据显示，该药物能够影响替代终点指标（可合理预测患者受益的指标），那么这种药物就有资格获得加速审批。该审批程序让患者在药企进行证实性临床试验期间就能提早一步获得有望上市的新药治疗。